Вчені видалили зайву хромосому з клітин хворих на синдром Дауна за допомогою технології CRISPR

Ученим уперше вдалося усунути трисомію 21 за допомогою генетичного редагування за технологією CRISPR, таке дослідження опублікували PNAS Nexus.

Технологія CRISPR-Cas9 успішно видалила зайву хромосому з клітин людей із синдромом Дауна. Учені спрямували технологію CRISPR так, щоб вона вибірково розрізала хромосому, успадковану від матері, і залишила у клітині лише по одній копії від кожного з батьків.

Підписуйтеся на наші соцмережі

Як працює цей метод видалення зайвої хромосоми?

Модифікована технологія CRISPR впливає на специфічні ділянки материнської хромосоми та спричиняє її видалення. Експерименти проводили на стовбурових клітинах і фібробластах (клітинах сполучної тканини). Видалення хромосоми спостерігали у 37,5% стовбурових клітин і 14% фібробластів. При цьому в стовбурових клітинах покращувалася здатність до поділу, а рівень пошкоджень ДНК зменшувався.

Які можливості надасть технологія CRISPR-Cas9?

Метод поки що не дає змогу повністю позбутися зайвої хромосоми, тому його неможливо одразу використовувати для терапії. Однак цей метод зможе стати основою для більш досконалих технологій, заснованих на базі CRISPR-Cas9.