Нові ліки проти деменції успішно проходять клінічні дослідження

Дослідники отримали перші клінічні дані щодо перорального препарату VES001, який розробляють для лікування спадкової форми лобно-скроневої деменції, пише Nature Communications.

VES001 діє на рецептор сортиліну, який бере участь у регуляції рівня програнуліну. Цей білок важливий для нормальної роботи нервової системи, а його нестача пов'язана з розвитком лобно-скроневої деменції, спричиненої мутаціями гена GRN.

Як працює препарат VES001

У людей із гаплонедостатністю GRN одна функціональна копія гена не забезпечує достатньої кількості програнуліну. У результаті його рівень може знижуватися приблизно наполовину, що підвищує ризик розвитку лобно-скроневої деменції.

VES001 блокує рецептор сортиліну за допомогою малої молекули. Це дозволяє збільшити кількість програнуліну, не знижуючи рівень самого сортиліну.

Раніше цей підхід переважно досліджували за допомогою моноклональних антитіл, які вводять внутрішньовенно. VES001 натомість є препаратом для перорального прийому і, за результатами дослідження, здатний проникати крізь гематоенцефалічний бар'єр.

Підписуйтеся на наші соцмережі

Що показала фаза 1 дослідження ліків проти деменції

У рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні брали участь 79 здорових дорослих. Учасники отримували одноразові дози VES001 від 10 до 990 мг або препарат протягом семи днів у дозах:

Препарат загалом добре переносився. Під час дослідження не зафіксували:

Серед побічних явищ повідомляли, зокрема, про головний біль і втому, які були легкими та не демонстрували залежності від дози.

Фармакокінетика препарату була дозозалежною, а аналіз показав його проникнення через гематоенцефалічний бар'єр.

Водночас дослідники перевіряли не лише безпеку VES001, а й те, чи змінює він рівень програнуліну.

Чи означає це, що препарат лікує деменцію

Поки що — ні. Фаза 1 була насамперед спрямована на оцінку безпеки, переносимості, фармакокінетики та впливу препарату на біомаркери. Учасниками основного дослідження були здорові люди, а не пацієнти із симптомами деменції.

Тому підвищення рівня програнуліну саме по собі ще не доводить, що VES001:

Наступні етапи клінічних випробувань мають показати, чи перетворюється вплив препарату на програнулін на реальний клінічний ефект у людей із лобно-скроневою деменцією.