Медична революція: лікарі врятували життя немовляті за допомогою редагування генів
2 хвилин читання
У США дев’ятимісячному хлопчику на ім’я Кей Джей Малдун успішно провели персоналізовану генетичну терапію з використанням технології CRISPR-Cas9. Хлопчик став першим пацієнтом у світі, якому виправили генетичну помилку за допомогою індивідуально розробленого препарату, пише Science Alert.
Яку хворобу вилікували лікарі за допомогою редагування генів
- Невдовзі після народження хлопчику діагностували дефіцит ферменту CPS1 — рідкісне і смертельно небезпечне захворювання, спричинене мутацією гена, важливого для роботи печінки.
- Без цього ферменту організм не може виводити токсини.
Підписуйтеся на наші соцмережі
Читайте також:
Редагування генів людських ембріонів знову опинилося в центрі великої наукової суперечки. І це вже не просто дискусія про нову лабораторну методику. Йдеться про межу, за якою лікування спадкових хвороб може непомітно перетворитися на спробу «покращувати» майбутніх дітей. Про нову хвилю дискусії розповіло видання Futurism.
Як лікарі змогли виправити генетичну помилку
- Лікарі з Дитячої лікарні Філадельфії запропонували унікальне рішення — вперше у світі застосувати індивідуальне редагування генів.
- За допомогою молекулярних «ножиць» CRISPR-Cas9 вони мали виправити помилку в ДНК дитини.
- Препарат, який застосували, створили виключно для Кея, і він враховує генетичні особливості саме цього хлопчика.
- Молекули доставили у печінку, де Crispr-Cas9 проник у клітини і почав «ремонт» гена. Вже за короткий час після процедури дитина продемонструвала позитивну динаміку.
Як змінився стан хлопчика після редагування генів
- Стан хлопчика суттєво покращився. Тепер він може харчуватися більш різноманітно, зокрема продуктами, багатими на білки, яких раніше потрібно було уникати. Також зменшилась потреба в медикаментах.
- Медики сподіваються, що з часом Kей зможе жити без постійних ліків і обмежень.