Генетична терапія повернула зір дітям із вродженою сліпотою

Вчені вперше досягли успіху в покращенні зору у дітей із вродженою сліпотою Лебера за допомогою генної терапії. Нове лікування дало змогу дітям бачити краще без серйозних побічних ефектів, повідомляє The Lancet.

Генетична терапія, спрямована на вроджену сліпоту Лебера, продемонструвала успішні результати у покращенні зору в дітей, які страждали на рідкісну хворобу, що призводить до поступового руйнування сітківки у ранньому віці. Дослідження показало, що через три з половиною роки після введення препарату у всіх чотирьох учасників спостерігали потовщення сітківки та помітне покращення зору. 

Читайте також: Китайські вчені роблять успіхи у лікуванні вродженої глухоти за допомогою генної терапії.

Підписуйтеся на наші соцмережі

Як проводили лікування сліпоти Лебера? 

Лікування передбачало доставлення нормальної копії гена AIPL1 у ділянку під сітківкою під час 60-хвилинної операції. Препарат вводили лише в одне око, щоб мінімізувати ризики у разі побічних ефектів. У результаті дослідження серйозних ускладнень не зафіксовано, лише в однієї дитини спостерігався тимчасовий набряк жовтої плями.

До початку лікування діти не реагували на світло або могли розрізняти лише світло й темряву. Після терапії деякі з них змогли читати, розпізнавати дрібні деталі та бачити предмети на відстані. Одна дитина навіть навчилася самостійно писати та малювати.

Читайте також: Найбільші медичні відкриття 2024 року.

З огляду на ефективність терапії медики провели ще сім подібних операцій та планують зробити лікування доступнішим для ширшого кола дітей, які страждають на цю хворобу.