В США схвалили дві генні терапії серповидноклітинної анемії

Управління з контролю за продуктами і ліками США схвалило два препарати для генної терапії серповидноклітинної анемії, повідомляє Reuters. 

Препарати Casgevy, від Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, та Lyfgenia від Bluebird bio були схвалені для людей віком від 12 років.

Серповидноклітинна анемія — це болісне спадкове захворювання крові, при якому організм виробляє дефектний, серповидний гемоглобін, що погіршує здатність еритроцитів належним чином переносити кисень до тканин організму.

Підписуйтеся на наші соцмережі

На цю хворобу, яка може виснажувати організм і призводити до передчасної смерті, страждають близько 100 тис. людей в США.

Препарат Casgevy базується на технології CRISPR, яка використовує молекулярні «ножиці» для вирізання дефектних ділянок генів, які потім можуть бути вилучені або замінені новими нитками нормальної ДНК.  

Під час випробувань 29 з 31 пацієнтів, які отримували препарат Casgevy, та 28 з 32 пацієнтів, які приймали препарат Lyfgenia, повідомили, що більше не мають больових нападів.

Лікування від CRISPR коштує $2,2 млн, а від Bluebird — $3,1 млн. Терапії будуть доступні з початку 2024 року.