Глухоту можна вилікувати однією ін’єкцією: нове дослідження показало прорив

Вчені заявили про прорив у лікуванні вродженої глухоти. Генна терапія дозволила відновити слух у пацієнтів уже за кілька тижнів після одноразової ін’єкції. Дослідження провели науковці Каролінського інституту, пише ScienceDaily.

Як працює нове лікування глухоти

Терапія спрямована на мутації гена OTOF, що викликає вроджену глухоту. Через ці порушення організм не виробляє достатньо білка отоферліну, необхідного для передачі звукових сигналів до мозку.

Підписуйтеся на наші соцмережі

Вчені використали модифікований вірус (AAV), щоб доставити «правильну» копію гена безпосередньо у внутрішнє вухо. Ін’єкцію вводили через так зване кругле вікно — мембрану біля основи равлика.

У дослідженні взяли участь 10 пацієнтів віком від 1 до 24 років. У всіх випадках спостерігалося покращення слуху:

Найкращі результати показали діти, особливо у віці 5–8 років. Наприклад, семирічна дитина змогла майже повністю відновити слух і спілкуватися з родиною вже через кілька місяців після лікування.

Терапія виявилася безпечною: серйозних побічних ефектів не зафіксували. Найчастішим побічним явищем було тимчасове зниження рівня нейтрофілів.

Генна терапія може стати основою персоналізованого лікування глухоти.