Головна Оперативка

Медична революція: лікарі врятували життя немовляті за допомогою редагування генів

16 травня 2025 19:00 2 хвилин читання

У США дев’ятимісячному хлопчику на ім’я Кей Джей Малдун успішно провели персоналізовану генетичну терапію з використанням технології CRISPR-Cas9. Хлопчик став першим пацієнтом у світі, якому виправили генетичну помилку за допомогою індивідуально розробленого препарату, пише Science Alert.

Яку хворобу вилікували лікарі за допомогою редагування генів

Невдовзі після народження хлопчику діагностували дефіцит ферменту CPS1 — рідкісне і смертельно небезпечне захворювання, спричинене мутацією гена, важливого для роботи печінки.
Без цього ферменту організм не може виводити токсини.

Підписуйтеся на наші соцмережі

Медична революція: лікарі врятували життя немовляті за допомогою редагування генів зображення 1

Лікарі врятували життя немовляті за допомогою редагування генів. Фото: Дитяча лікарня Філадельфії

Читайте також: Anthropic відключила нову модель ШІ після вимог влади США

Як лікарі змогли виправити генетичну помилку

Лікарі з Дитячої лікарні Філадельфії запропонували унікальне рішення — вперше у світі застосувати індивідуальне редагування генів.
За допомогою молекулярних «ножиць» CRISPR-Cas9 вони мали виправити помилку в ДНК дитини.
Препарат, який застосували, створили виключно для Кея, і він враховує генетичні особливості саме цього хлопчика.
Молекули доставили у печінку, де Crispr-Cas9 проник у клітини і почав «ремонт» гена. Вже за короткий час після процедури дитина продемонструвала позитивну динаміку.

Як змінився стан хлопчика після редагування генів

Стан хлопчика суттєво покращився. Тепер він може харчуватися більш різноманітно, зокрема продуктами, багатими на білки, яких раніше потрібно було уникати. Також зменшилась потреба в медикаментах.
Медики сподіваються, що з часом Kей зможе жити без постійних ліків і обмежень.